上海遠慕生物科技有限公司

英國牛津大學研究人員日前報告說，他們開發的一種基因療法可讓失明小鼠重見光明，這種方法有望用于治療人類視網膜色素變性等眼疾。

基因療法可讓失明小鼠重見光明

視網膜色素變性是一種視網膜功能出現退化的遺傳性疾病，癥狀包括夜盲、視野狹窄、視力低下等，嚴重時可致失明。

在因患視網膜色素變性而失明的患者視網膜中，感光細胞大量缺失，但仍有部分對光并不敏感的細胞保存完好。先前研究發現，人們可以通過小型電子植入物刺激這些細胞，從而恢復部分視力。

牛津大學研究人員嘗試用基因療法治療這一疾病。他們將一種新基因注入失明小鼠視網膜殘留的細胞中，隨后，這些細胞開始按照新基因“指示”制造一種名為黑視蛋白的感光蛋白質。

研究人員對這些小鼠觀察了1年多時間，發現它們的視力得到一定程度的恢復，能夠識別環境中的物體；那些制造黑視蛋白的細胞能夠對光作出反應，并向小鼠腦部發送視覺信號。

研究人員說，這種基因療法操作相對簡單，且黑視蛋白原本就是視網膜中的一種蛋白質，利用這種蛋白質治療眼疾可降低機體發生免疫反應的風險。接下來，他們將開展臨床試驗，進一步評估這種方法的療效。